期刊简介
中华医学会主办。本刊主要刊载神经医学的新理论、新进展、新技术、新业务等，内容涵盖神经外科、神经内科以及神经生物等基础神经科学领域。本刊设置的主要栏目有基础研究、临床研究、专家论坛、国际动态、短篇论著、经验交流、病例报告、综述等，目前已成为展示和共享我国神经科学领域学术成就和科研成果的重要载体和平台。杂志迄今已被美国《化学文摘（CA）》、俄罗斯《文摘杂志（AJ）》、《中文核心期刊要目总览》、《中国科技论文统计源期刊（中国科技核心期刊）》、《中国科学引文数据库》等国内外数据库和检索机构收录。
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首页>中华神经医学杂志
- 杂志名称：中华神经医学杂志
- 主管单位：中国科学技术协会
- 主办单位：中华医学会
- 国际刊号：1671-8925
- 国内刊号：11-5354/R
- 出版周期：月刊
期刊荣誉：中国学术期刊(光盘版)全文收录期刊期刊收录：CA 化学文摘(美), 万方收录(中), 北大核心期刊(中国人文社会科学核心期刊), 知网收录(中), 上海图书馆馆藏, 统计源核心期刊(中国科技论文核心期刊), 维普收录(中), JST 日本科学技术振兴机构数据库(日), CSCD 中国科学引文数据库来源期刊(含扩展版), 国家图书馆馆藏
诱导多能干细胞治疗Duchenne型肌营养不良研究进展
朱珠；王毅；赵重波
关键词：多能干细胞, 杜氏肌营养不良, 基因修饰, 细胞移植, 联合治疗
摘要：肌营养不良是一组原发于肌肉组织的遗传性疾病,以肌肉无力和萎缩为主要临床表现.该疾病因遗传方式、起病年龄、病程及预后不同分为多种类型,其中临床常见也严重者为X连锁肌萎缩蛋白(dystrophin)基因突变而致的Duchenne型肌营养不良(DMD).Dystrophin及其相关蛋白对维持骨骼肌和心肌等细胞骨架稳定性具有重要作用,并能保护肌纤维免受收缩介导的损伤[1].Dystrophin缺失导致肌肉进行性损伤,同时刺激卫星细胞增殖分化进行代偿,终耗竭肌细胞及卫星细胞[2].传统治疗方案如激素、机械通气等仅能暂时缓解患者症状,而长期疗效并不尽如人意,患者常于成年早期即死于心力衰竭或呼吸肌麻痹.鉴于这种情况,从根本上纠正DMD患者的肌细胞数量不足及功能障碍的治疗方案逐渐被提出,即基因治疗和(或)细胞移植.本文将围绕这两种方案展开综述.
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